Исследователи Медицинской школы Маккуори разработали метод генной терапии, который может помочь в лечении основной причины необратимой слепоты в мире. Результаты опубликованы в журнале Molecular Therapy .

Исследователи обнаружили, что лечение, которое гарантирует, что нервные клетки в глазу продолжают вырабатывать жизненно важный белок, который защищает их от разрушения, может помочь предотвратить прогрессирование глаукомы .

Глаукома является основной причиной необратимой слепоты в мире, от которой страдают около 300 000 австралийцев и более 70 миллионов человек во всем мире. Это связано с постепенной потерей зрения, сначала на периферии, но затем распространяющейся в центр. Болезнь повреждает зрительный нерв и ганглиозные клетки сетчатки, которые представляют собой тип нейронов, передающих визуальную информацию в мозг.

Глаукома часто связана с повышенным внутриглазным давлением, и ее можно выявить при рутинных проверках зрения, измерении внутриглазного давления или осмотре зрительного нерва на наличие повреждений с помощью специальных сканеров.

Хотя любой уже нанесенный ущерб нельзя обратить вспять, во многих случаях прогрессирование заболевания можно замедлить или остановить с помощью лечения, направленного на снижение давления.

Однако состояние многих пациентов продолжает ухудшаться, несмотря на лечение, что указывает на наличие других факторов, помимо давления.

Профессор офтальмологии Стюарт Грэм из Медицинской школы Маккуори возглавляет группу, которая исследует роль белка нейросерпина в заболевании.

Доцент нейробиолога Vision Вивек Гупта говорит, что они обнаружили, что нейросерпин, который вырабатывается в соединителях между нервными клетками, жизненно важен для защиты ганглиозных клеток сетчатки.

«Другие исследователи связывают изменения в нейросерпине с инсультом и нейродегенеративными расстройствами, такими как болезни Альцгеймера и Паркинсона, но наша работа — первая, связывающая это с глаукомой», — говорит профессор Гупта.

«Клетки естественным образом разрушаются и перерабатываются в организме, но когда нейросерпин отсутствует, этот процесс в сетчатке ускоряется.

«По сути, тело начинает разъедать ганглиозные клетки сетчатки и зрительный нерв ».

Окисление является распространенной причиной молекулярного распада в природе. Ржавчина на железе и коричневое разрезанное яблоко — знакомые примеры.

Команда обнаружила, что когда нейросерпин окисляется, он теряет свою защитную способность, что приводит к ускоренному распаду клеток.

Они также показали, что когда мыши производят больше нейросерпина, это оказывает защитное действие, способствуя выживанию ганглиозных клеток сетчатки и сводя к минимуму повреждение глаукомы.

Исследователь Vision доктор Нитин Читранши говорит, что в последней работе, подробно описанной в статье в последнем выпуске Molecular Therapy, команда успешно манипулировала геном у мышей, чтобы создать версию нейросерпина, устойчивую к окислению.

«Когда мы вводим этот ген непосредственно в глаз, он увеличивает выработку нейросерпина в сетчатке», — говорит доктор Читранши.

«В настоящее время это включает в себя введение его в глаз, что, очевидно, довольно сложно, но мы работаем над способом введения гена с помощью синтетического вируса, который может быть нацелен на определенные клетки сетчатки.

«Искусственный вирус не оказывал бы никакого влияния на организм, но выступал бы в качестве носителя для терапии, позволяя нашим специально разработанным наночастицам проникать внутрь клеток и приказывать им вырабатывать наш модифицированный нейросерпин.

«Мы также работаем над тем, чтобы белок давал свои инструкции по производству нейросерпина только ганглиозным клеткам сетчатки , а не другим нейронам, чтобы его можно было точно нацелить».

В настоящее время команда готовится к дальнейшему тестированию улучшенного гена и вскоре начнет новые испытания.

Профессор Грэм говорит, что глаукома — это сложное заболевание, включающее ряд механизмов, не все из которых хорошо изучены. «По этой причине наша генная терапия вряд ли станет серебряной пулей для всех случаев глаукомы, но мы возлагаем большие надежды на то, что она станет ценной частью лечения для использования в сочетании с другими методами лечения, делая нервные клетки более устойчивыми к повреждениям». " он говорит.

https://medicalxpress.com/news/2023-06-gene-therapy-glaucoma.html